“基因剪刀”助科學家開發出基因驅動系統 可用于研究哺乳動物復雜遺傳疾病
根據英國《自然》雜志24日在線發表的一項遺傳學最新研究成果，美國科學家利用CRISPR基因編輯技術，于實驗室小鼠中成功開發出基因驅動系統。這一研究結果不但將改良小鼠模型，還有助于科學家研究復雜的遺傳疾病。
基因驅動，即讓特定基因有偏向性地遺傳給下一代，使它們的遺傳率高于隨機幾率，即所謂的“超孟德爾式”遺傳。人類近來在昆蟲中開發出了有效的基因驅動——2018年9月，基于CRISPR的新基因驅動機制，導致攜帶瘧疾的籠養蚊子種群完全崩潰，甚至可讓蚊子走向滅絕。但是由于遺傳機制的差異，這種系統尚未在哺乳動物中成功開發。
此次，美國加州大學圣迭戈分校研究人員金佰利·庫珀及其同事，在實驗室雌性小鼠中開發出了一種基因驅動系統。他們使用被稱為“基因剪刀”的CRISPR-Cas9進行基因組編輯，來提高小鼠后代遺傳酪氨酸酶基因(Tyr)中被特定編輯過的一個等位基因的可能性，具體做法是在配子生產和胚胎發育的不同階段進行編輯，以優化基因傳遞。雖然該策略在雄性生殖系中不成功，但在雌性生殖系中，Tyr等位基因的遺傳率增加了。研究團隊報告說，他們測試的最有效的策略平均會將單個目標等位基因的遺傳率從50%增加到70%左右。
該研究意味著，基因驅動作為一種用于增強特定基因變異在種群中遺傳性的策略，其可行性在實驗室哺乳動物身上得到了證明。而在將基因驅動用于控制野生小鼠種群之前，還需要開展進一步的工作。
研究人員總結表示，未來仍需增加雄性和雌性小鼠后代的基因遺傳頻率，但此次研究所實現的效率，足以滿足很多實驗室的應用要求。(記者張夢然)
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